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新研究：基因编辑疗法可改善遗传性眼病患者视力
从2020年至2023年2月，共有12名成人和两名儿童志愿者参与了该临床试验。研究团队利用CRISPR基因编辑疗法对他们的一只眼睛进行了治疗，并通过4项指标评估治疗效果，分别是最佳矫正视力、视网膜灵敏度、视觉导航功能以及与视觉相关的生活质量改善。
英国批准应用全球首个CRISPR基因编辑疗法
该方法通过从患者的骨髓中提取干细胞，并在实验室中编辑细胞中的基因，然后回输到患者体内，使患者身体能够产生功能性血红蛋白。